??????? A? ?? ?? ????? ????
美 FDA? ?? 1?(IND)·????? ?? ??
?? ? ?? ?? ?????? ???? ?? ??
??? ?? ??? ?? ??↑
GC???? ?? ?????(FDA)? ????? ???? ?? ??????? A? ??? ‘GC1130A’? ?? ?? 1? ?????(IND)? ????? ??? ????? 23? ???.
?????? FDA? ??? ??(Unmet needs) ??? ? ?? ?? ??? ??? ????? ?? ???? ???. ????? ?? ???? ???? FDA? ????? ??? ? ?? ?? ??? ??? ? ??. ???? ?? ??? ?? ?? ??? ??? ? ??. ??? ????? ?? ?????? ??? ??? ?? ???? ???? ??? ??? ?? ??? ?? ??.
?? ???? GC1130A ??? ??? ?? ??? GC???? ???? ??. ??? ?? ??? ??? ??? ???? ??? ????. ???? ??? ?? ????? ??? ?? ?? 1?? ?????? ??.
???????(A?)? ??? ???? ??? ??? ???(Heparan sulfate)? ??? ???? ??? ???? ?? ??????. ??? ???? ?? ???? ??? ??? 15? ??? ??? ??? ?? ?? ??????. ?? ?? ?? ???? ?? ??? ?? ??? ?? ? ????? ??.
GC???? ?? ????? ?? ????? ????? ???? ??? ?? ???. ?? ???? ???? ?? ??? ?? ? ?? ??(ICV, Intracerebroventricular injection)?? ??? ?????? ???(ERT, Enzyme Replacement Therapy)? ??? ???? ??. ??? ???? ??? ???? ??? FDA??? ?????(ODD)? ???????(RPDD)?? ???? ???? ??????(EMA)? ODD? ????.
GC??? ???? “??????? A??? ?? ?? ? ?? ????? ??? ? ? ??? ??? ?? ???? ?? ??? ?? ??? ? ? ??? ??? ????”? ???.
??? ???? ?? mbkim@donga.com
[??★???] ??????? ?? ‘???’???!
??? ??? ??? ??
